Hodnocení klinických studií (základní pojmy)

Objektivní hodnocení účinnosti a bezpečnosti léčivých přípravků a zdravotnických prostředků vychází z dat získaných v rámci randomizovaných klinických studií. Tvorba, sběr dat, design studie a jejich hodnocení jsou dnes samostatnou disciplínou. Výstupy pak obvykle vedou k registraci nových přípravků. Z hlediska vývoje nových léčivých přípravků rozlišujeme období preklinické a klinické. Preklinický vývoj studuje nové molekuly na buněčné úrovni a zvířecích modelech. Vlastní klinické studie hodnotí experimenty ve fázi předregistrační (fáze I–III) a poregistrační (fáze IV). Samostatnou skupinu dále tvoří studie postmarketingové (neintervenční) a specifi cké léčebné programy.

Studie fáze I

Hlavním cílem klinických studií fáze I je stanovení základních humánních farmakokinetických parametrů nových léčivých přípravků a stanovení maximální tolerovatelné dávky (MTD). Důraz je tedy kladen primárně na bezpečnost léčby. Studie fáze I navazují bezprostředně na experimenty prováděné na zvířecích modelech a sledují především něžádoucí účinky. Do klinických hodnocení fáze l je zařazován relativně malý počet subjektů, zpravidla 12–20, obvykle zdravých dobrovolníků. K testování toxických léčivých přípravků (cytostatika apod.) jsou zařazováni pacienti. Uspořádání experimentů umožňuje matematické modelování vztahu „dávka–odpověď“ a odhad efektu různých koncentrací látky na lidský organizmus.

Studie fáze II

Klinické studie fáze II navazují na vyhodnocené studie fáze I. Hlavním cílem studií fáze II je zjištění skutečné účinnosti hodnoceného přípravku ke zdůvodnění jeho dalšího testování v experimentech pokročilejší fáze. Souběžným cílem studií fáze II je rozšířené hodnocení tolerance a bezpečnosti sledované léčby. Do těchto experimentů bývá zpravidla zařazováno 20–200 subjektů. Většinou se jedná o jednoramenné experimenty, kde je zjištěná účinnost a bezpečnost srovnávána s literárně dostupnými údaji o srovnatelných přípravcích nebo o současně nejlepší dostupné a používané léčbě.